肝脏 ›› 2024, Vol. 29 ›› Issue (6): 619-621.

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腺相关病毒基因治疗在肝脏疾病中的应用及展望

程彬, 唐霓, 黄爱龙   

  1. 400016 重庆医科大学感染性疾病分子生物学教育部重点实验室
  • 收稿日期:2024-05-20 出版日期:2024-06-30 发布日期:2024-08-28
  • 通讯作者: 黄爱龙,Email: ahuang@cqmu.edu.cn
  • 基金资助:
    国家自然科学基金(U20A20392)

  • Received:2024-05-20 Online:2024-06-30 Published:2024-08-28

摘要: 腺相关病毒(AAV)载体基因治疗在多个临床试验中已被证明安全有效。近期,靶向肝脏的AAV载体治疗血友病的临床研究备受关注,为改善凝血功能障碍提供了有效策略。然而,外源基因导入可能导致肝损伤等不良反应,基因治疗的长期风险尚不明确。本文重点探讨AAV载体在血友病基因治疗的应用,总结其在多种肝脏疾病中的应用价值,并提出针对潜在风险的控制措施。

关键词: 腺相关病毒载体, 基因治疗, 血友病, 肝脏疾病, 安全策略