肝脏 ›› 2022, Vol. 27 ›› Issue (12): 1249-1252.

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RNA治疗和基因编辑技术在肝脏疾病中的应用

曾婉嘉, 吴昱, 陈香梅, 鲁凤民   

  1. 100191 北京大学基础医学院病原生物学系暨感染病中心(曾婉嘉,吴昱,陈香梅,鲁凤民);北京大学人民医院肝病研究所
  • 收稿日期:2022-12-02 发布日期:2023-01-30
  • 通讯作者: 鲁凤民,Email: lu.fengmin@hsc.pku.edu.cn
  • 基金资助:
    国家自然科学基金面上项目(82072280);北京自然科学基金面上项目 (7212063)

  • Received:2022-12-02 Published:2023-01-30

摘要: 近年来,针对肝病有了很多新的治疗策略,包括基于mRNA递送和RNAi技术的RNA疗法及靶向DNA的基因编辑技术等。其中,将mRNA分子递送至靶细胞中可以有效恢复缺失或无功能活性的蛋白表达,而小干扰RNA及反义寡核苷酸等则可靶向沉默致病基因或病毒基因组。以CRISPR/Cas9系统为主的多种基因编辑技术可以实现基因的插入、校正及敲除等,是非常有效的治疗工具。本文总结了mRNA及RNAi疗法在肝脏疾病中的临床前研究和临床试验结果,并讨论不同基因编辑技术的应用及安全性问题。

关键词: 肝脏疾病, mRNA疗法, RNAi疗法, 基因编辑技术