肝脏 ›› 2025, Vol. 30 ›› Issue (10): 1303-1305.

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CIRSPR技术在人类肝脏疾病研究中的革新与进展

施佳恒, 陈源文   

  1. 200040 上海 复旦大学附属华东医院消化内科
  • 收稿日期:2025-09-20 出版日期:2025-10-31 发布日期:2025-12-16
  • 通讯作者: 陈源文,Email:chenywhdgi@fudan.edu.cn
  • 基金资助:
    国家自然科学基金项目(82270620);华东医院重点学科建设项目重点学科(ZDXK2213)

  • Received:2025-09-20 Online:2025-10-31 Published:2025-12-16

摘要: 成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)是一种基因编辑工具,改编自细菌的自然防御系统。通过改进这项技术,发展出CRISPR/Cas9系统、碱基编辑器、先导编辑器以及CRISPR/Cas13等系统。它的出现,高效地促进了动物基因敲除和基因敲入模型的发展,并广泛用于构建肝病模型,以确定哪些基因对肝脏病理至关重要。与此同时,CIRSPR在编辑DNA直接治疗人类遗传性疾病方面希望巨大。它还被研究用于治疗乙型肝炎感染和肝恶性肿瘤。本文综述了CRISPR技术在肝病中基因鉴定与发现中的应用,以及其治疗肝病的潜力。

关键词: 成簇规律间隔短回文重复序列, 基因编辑, 肝脏