肝脏 ›› 2025, Vol. 30 ›› Issue (8): 1025-1028.

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原发性胆汁性胆管炎治疗争议与革新

杨雨霏, 王俊俊, 陆伦根   

  1. 200080 上海 上海交通大学医学院附属第一人民医院消化科
  • 收稿日期:2025-08-03 发布日期:2025-09-19
  • 通讯作者: 陆伦根,Email: lungenlu1965@163.com

  • Received:2025-08-03 Published:2025-09-19

摘要: 原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种以肝内小胆管进行性破坏为特征的自身免疫性肝病,熊去氧胆酸(UDCA)作为一线治疗基石显著改善了患者预后,但约40%的患者应答不佳,面临疾病进展风险。法尼醇X受体(FXR)激动剂奥贝胆酸(OCA)的获批标志着二线治疗的重要突破,但其临床应用仍存在显著争议。本文聚焦OCA作为PBC二线治疗药物的疗效争议,结合专家共识及最新研究进展重点剖析OCA相关临床研究(确证性试验与观察性研究)的矛盾点,探讨真实世界证据(RWE)在肝病研究中的方法学挑战,并展望PBC个体化治疗格局的革新方向,为新型靶向PBC的药物的开发和推广提供借鉴和参考。

关键词: 原发性胆汁性胆管炎, 奥贝胆酸, 目标试验模拟, 个性化治疗